Genlerin kozmetik amaçlarla kullanılmasını özel olarak engelleyen hiçbir düzenleme ve yakın zamana kadar hiçbiri gerekli görünmüyordu. Ancak Mart ayında, aylarca süren iç tartışmalardan sonra, NIH yetkilileri, hasta olmayan insanlarda ilk kez bir gen terapisi deneyini onaylayarak denklemi değiştirdi.
Gen tedavisi ne için kullanılabilir?
Gen tedavisi, hastalığı tedavi etme girişiminde veya vücudunuzun hastalıklarla savaşma yeteneğini geliştirmede girişiminde hatalı bir genin yerini alır veya yeni bir gen ekler. Gen tedavisi, kanser, kistik fibroz, kalp hastalığı, diyabet, hemofili ve AIDS gibi çok çeşitli hastalıkların tedavisi için umut vaat ediyor.
Gen tedavisi yalnızca tıbbi nedenlerle kullanılabilir mi?
Gen tedavisi şu anda sadece başka tedavisi olmayan hastalıklar için test ediliyor.
Gen tedavisi ne zaman kullanıldı?
18 yıllık ileri araştırmaların ardından, ilk gen tedavisi denemesi 1990'da başladı. Ashanthi DeSilva adlı dört yaşındaki bir kız çocuğu, ciddi kombine immün yetmezlik olarak bilinen nadir bir genetik hastalık için 12 günlük tedavi gördü.
Gen terapisinden kaç kişi öldü?
Nadir görülen bir nöromüsküler hastalığı olan üç çocuk Audentes Therapeutics tarafından yürütülen bir klinik denemede yüksek dozda gen tedavisi aldıktan sonra öldü.
